Agenția americană a medicamentelor (FDA) a aprobat primul tratament care modifică genetic celulele pacientului pentru a lupta împotriva leucemiei și va costa 475.000 dolari, scrie nytimes.com.
Noua terapie transformă celulele pacientului într-un “medicament viu” și le antrenează să recunoască și să atace boala.
Tratamentul, comercializat sub numele de Kymriah și produs de Novartis, a fost aprobat pentru copii și adulți tineri care au un tip de cancer agresiv – leucemie limfoblastică acută - care a rezistat tratamentului standard sau a recidivat.
Novartis și alte companii lucreaza in prezent pentru a dezvolta terapii genice pentru alte tipuri de cancer, iar experții așteaptă mai multe aprobări în viitorul apropiat. Dr. Scott Gottlieb, de la FDA, a declarat ca sunt in studiu mai mult de 550 de tipuri de terapie genica experimentala.
Kymriah va fi administrat pacienților o singură dată, este individualizat si va costa 475.000 dolari. Dacă un pacient nu răspunde în prima lună după tratament, nu va fi nicio taxă, conform Novartis. Compania a mai spus că va oferi ajutor financiar familiilor care nu au avut asigurare.
Legat de pretul terapiei, un oficial Novartis a declarat că transplantul de măduvă osoasă, care poate vindeca unele cazuri de leucemie, costă chiar mai mult, de la 540.000 dolari la 800.000 de dolari.
Aproximativ 600 de copii și adulți tineri pe an ar fi candidați pentru noul tratament, în Statele Unite.
Aprobarea s-a bazat în mare parte pe un studiu efectuat pe 63 de copii grav bolnavi și adulți tineri care au avut o rată de remisie de 83% în decurs de trei luni - o rată ridicată, având în vedere că boala este recidivantă sau rezistentă la tratament si este fatală.
Tratamentul a fost inițial dezvoltat de cercetători de la Universitatea din Pennsylvania și a fost autorizat prin Novartis. Primul copil care a primit terapia a fost Emily Whitehead, avea 6 ani și era aproape de moarte când a fost tratată la Spitalul de Copii din Philadelphia. De mai mult de cinci ani Emily nu mai are leucemie.
Cum se va administra tratamentul?
Pentru a personaliza Kymriah, celule albe, numite celule T, vor fi îndepărtate din sângele pacientului la un centru medical autorizat, congelate, transportate la Novartis pentru editare genetică și multiplicare, înghețate din nou și transportate înapoi la Centru medical care urmează să le administreze pacientului. Se preconizează că prelucrarea va dura 22 de zile.
Tratamentul va fi disponibil intr-o retea initiala de 20 de centre medicale aprobate care vor fi certificate in termen de o luna. Cinci centre vor fi pregatite pentru a incepe extragerea celulelor T de la pacienti in termen de trei pana la cinci zile, conform Novartis.
Certificarea este necesară deoarece celulele T modificate genetic pot provoca o reacție intensă, numită uneori ‘furtună de citokine’, care se manifesta prin febră mare, tensiune arterială scăzută, congestie pulmonară, probleme neurologice și alte complicații care pun viața în pericol. Personalul medical are nevoie de instruire pentru a gestiona aceste reacții, iar spitalele sunt informate că înainte de a le administra Kymriah pacienților, trebuie să se asigure că au medicamentul necesar e pentru a trata reactiile adverse, tocilizumab, numit și Actemra.
Dr. Kevin J. Curran, medic oncolog pediatru la Memorial Sloan Kettering Cancer Center din Manhattan, a declarat că spitalul său este la “99%” in procesul de certificare și că va oferi în curând Kymriah.
“Aceasta este o schimbare uriasa de paradigmă, folosind un medicament viu. Va oferi multe speranțe. Acesta este începutul,” a spus dr. Curran.
Dr. Carl June, care a lucrat la dezvoltarea tratamentului la Universitatea din Pennsylvania, a reamintit că în 2010, când testele au arătat că primul pacient nu mai avea leucemie dupa o luna, el și colegii săi nu au crezut. Au comandat o altă biopsie pentru a fi siguri.
“A fost atât de improbabil ca acest tratament sa ajunga o terapie aprobată comercial, iar acum este prima terapie genică aprobată în Statele Unite. Este atât de diferit de toate modelele farmaceutice. Cred că lumea cancerului s-a schimbat pentru totdeauna.”
FDA definește terapia genică ca medicament care “introduce material genetic în ADN-ul persoanei pentru a înlocui materialul genetic defect sau lipsa” pentru a trata boala. Aceasta este prima astfel de terapie care va fi disponibilă în S.U.A. Două terapii genice pentru boli rare moștenite genetic au fost deja aprobate în Europa.
